Un aggiornamento ad alto valore scientifico: le celule staminali e le loro prime applicazioni
Sono indifferenziate, prive di specializzazione e potenzialmente in grado di differenziarsi in uno qualunque degli oltre 200 tipi cellulari presenti nell’organismo: sono le cellule staminali.
Queste cellule, presenti nell’embrione, nel feto, ma anche nel sangue del cordone ombelicale e nei tessuti adulti, sono cellule di riserva cui ciascun tessuto attinge naturalmente per rigenerarsi e per reintegrare perdite accidentali.
All’Ospedale San Raffaele di Milano le staminali sono studiate da anni per la ricerca e per la cura di diverse malattie.
Nel 2002 l’Istituto, insieme a Telethon e attraverso la rivista Science, annunciò il
primo successo clinico della terapia genica con cellule staminali associata ad un nuovo trapianto per la cura della Ada-Scid – grave immunodeficienza congenita che colpisce i bambini molto piccoli, i cosiddetti “bambini bolla”.
Nel 2009 possiamo affermare che l’Ada-Scid è una patologia sconfitta: la terapia genica messa a punto all’Istituto San Raffaele-Telethon si conferma efficace anche nel lungo periodo. Il lavoro dei ricercatori dell’HSR–TIGET ha dimostrato che basta una sola infusione di cellule staminali del midollo osseo, preventivamente corrette con la terapia genica, per ripristinare nei bambini un sistema immunitario sano.
Dopo la conclusione favorevole di questo trial clinico, si cerca di applicare la stessa strategia ad altre immuno-deficienze come la Sindrome di Wiskott Aldrich, la Granulomatosi cronica, la Sindrome di Omnen e la Sindrome di IPEX.
Il protocollo si basa sull’isolamento di cellule staminali ematopoietiche del paziente che vengono geneticamente corrette in vitro e poi reiniettate.
Questa metodologia si applicherà per altre malattie ematologiche come la talassemia.
Con un approccio diverso si sperimenterà una terapia cellulare per la Distrofia di Duchenne, in cui le cellule staminali associate ai vasi provenienti da un donatore sano, saranno trapiantate nei muscoli di pazienti distrofici.
La possibilità di utilizzare staminali apre prospettive anche per la cura di malattie degenerative del sistema nervoso, come il Parkinson, l’Alzheimer, la Sclerosi Multipla e la Sclerosi Laterale Amiotrofica.
La medicina rigenerativa risponde a questo tipo di patologie, proponendosi di riparare organi adulti danneggiati per riportarli alla loro integrità, sia a livello fisico-strutturale, sia a livello funzionale. Per corrispondere a questo compito al San Raffaele viene studiata la biologia dei diversi tipi di cellule staminali adulte indagandone l’origine e i parametri che ne regolano la proliferazione, la mobilitazione e la funzione specifica, per identificare quali cellule rigeneranti siano le più adatte a sostituire quelle colpite da una data malattia e quali siano le condizioni ideali da costruire per la loro soddisfacente specializzazione.
In particolare presso l’Unità di Neuroimmunologia dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSpe) si sviluppano terapie innovative basate sull’utilizzo di cellule staminali del cervello per combattere alcune malattie neurologiche infiammatorie che colpiscono soprattutto i giovani adulti, quali la sclerosi multipla, l’ictus cerebrale, i traumi del midollo spinale.
Gli studi dell’INSpe hanno dimostrato, su animali da laboratorio, che le cellule staminali del cervello, convenientemente manipolate in vitro e poi iniettate in vivo, sono in grado di raggiungere e riconoscere “da sole” le aree del cervello o del midollo danneggiate e di ripararle selettivamente, proponendosi quindi come un utile strumento terapeutico.
Le cellule staminali del cervello adulto (cellule staminali neurali) rappresentano lo strumento principale per la manutenzione ordinaria e straordinaria del cervello poichè contribuiscono ogni giorno a sostituire quelle cellule cerebrali (neuroni) che per vari motivi vengono perse.
Il cervello umano non solo invecchia ma è anche quotidianamente attaccato da agenti nocivi di varia natura (fattori ambientali, tossici, infettivi, etc.) dai quali si deve difendere.
Le cellule nervose perse perchè danneggiate o perchè troppo vecchie per sopravvivere devono quindi essere sostituite per mantenere il cervello in efficienza.
Il risultato di tutto questo è che ogni giorno circa 10.000 neuroni vengono rimpiazzati con nuovi neuroni generati dalle cellule staminali che risiedono nel cervello adulto.
Gli studi condotti negli ultimi anni dall’Unità di Neuroimmunologia hanno dimostrato come le cellule staminali neurali adulte possano essere utilizzate per sviluppare nuove opportunità terapeutiche per quelle malattie del sistema nervoso centrale in cui una forte reazione infiammatoria provoca la progressiva e irreversibile distruzione del tessuto nervoso determinando così gravi handicap psico-fisici.
E’ con successo che da anni vengono utilizzate le cellule staminali per il trapianto di cornea. Inoltre sono attive anche ricerche per la creazione di cellule producenti insulina a partire da cellule staminali, un progetto che dà speranza a tutti i pazienti diabetici, e studi per la rigenerazione dei vasi coronarici.
Fonte: HSR